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La génothérapie, ou thérapie génique, consiste au remplacement d’un gène défectueux dans l’ADN de cellules malades. Pour ce faire, il faut transporter à l’intérieur des ces mêmes cellules le gène réparé. Le virus (rétrovirus et adénovirus), habitué à la colonisation de cellules en masse, est un transporteur idéal. On peut également remplacer directement les cellules malades. C’est la thérapie cellulaire.
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